У 15-летней оренбурженки, страдающей муковисцидозом, закончилось лекарство

В декабре 2024 года Orenday уже рассказывал о том, что родители детей, страдающих муковисцидозом, обратились с обращениями к губернатору и министру здравоохранения региона, чтобы не допустить нарушения прав своих чад, однако вместо лекарств получили лишь отписки.

В Оренбургской области зарегистрировано 43 человека, имеющих это редкое генетическое заболевание органов дыхания. Из них 31 человек - это дети и подростки. До недавнего времени муковисцидоз считался педиатрическим заболеванием, так как люди с таким диагнозом редко доживали до совершеннолетия. Болезнь неизлечима и для улучшения качества жизни пациентов требует постоянной терапии. При должном уходе и поддержании здоровья современными препаратами продолжительность жизни таких пациентов достигает 25 лет и более.

Ингалятор, кторым девочка пользуется по 8 раз в день, при обострении и того больше. Девочка таким образом принимает антибиотик:

А так выглядит суточная доза лекарств, которые принимает Лиза Ильясова: 

 Лекарственные  препараты для больных закупаются ФКУ «ФЦПИЛО» Минздрава России на основании заявок от благотворительного фонда «Круг добра», инициатором создания которого в 2021 году стал Президент РФ Владимир Путин. Напомним, фонд финансируется за счёт налоговых отчислений лиц, получающих прибыль свыше 5 миллионов рублей в год и обязанных платить на 1-2% налоговых сборов больше, чем остальные. 1% от этих налоговых отчислений поступает в фонд «Круг добра» и тратится на лечение людей с орфанными заболеваниями. Благодаря этому получение дорогостоящих препаратов пациентами было налажено на непрерывной основе. Например, больные муковисцидозом в России получали качественную терапию препаратом «Трикафта», который производят в США. По словам родителей детей с муковисцидозом из Оренбуржья, данный препарат показал отличный терапевтический эффект - принимая его, дети чувствуют себя намного лучше.

Моя дочь стала одной из первых детей, начавших терапию данным препаратом. Она получила возможность жить полноценно. Раньше её 3-4 раза в год госпитализировали, назначали антибиотики, ставят капельницы. После начала терапии препаратом «Трикафта» состояние доченьки заметно улучшилось. Для подростка большое счастье уйти из четырёх стен унылой больничной палаты. Все было хорошо. Мы переживали из-за обеспечения лекарством, когда в отношении нашей страны были введены санкции. Но даже тогда обошлось без негативных последствий. Минздравом Оренбургской области в 2024 году на каждого больного ребёнка была сформирована заявка в благотворительный фонд «Круг добра» на обеспечение лекарственным препаратом «Трикафта» на период с января по декабрь 2025 года. Плановый срок поставки ожидался в декабре 2024 года, но три из четырех аукционов по заключению госконтрактов на поставку лекарственного препарата с единственным поставщиком - французской компанией «Санофи» - были заблокированы ФАС России. Спустя несколько месяцев действия антимонопольной службы в судебном порядке были признаны незаконными и нарушающими права и законные интересы больных муковисцидозом, - рассказывает Илья Ильясов.

Приобрести лекарство самостоятельно невозможно

Как оказалось, решение ФАС было принято на основании обращения фармкомпании «МИК» с предложением поставки лекарственного препарата «Трилекса», зарегистрированного в РФ 15 ноября 2024 года. Позже именно эта компания выиграла аукцион на поставку лекарственного препарата для лечения больных муковисцидозом в России. На одного пациента с этим сложным заболеванием в год уходит порядка 20 миллионов рублей. Это баснословные деньги. Естественно, семьи, в которых есть больной муковисцидозом, не в состоянии приобрести лекарство.

Одна пачка препарата стоит более 1 миллиона рублей. «Трилекса» – это дженерик «Трикафты», производится в Аргентине и содержит китайские и индийские компоненты. Терапевтический эффект «Трилексы», насколько нам известно, пока никем не описан, не изучен. Нам не хотелось бы, чтобы на наших детях ставили эксперимент, особенно когда мы достигли прорывного положительного эффекта, используя для лечения «Трикафту», - поясняет отец  девочки-подростка.

Сообщество пациентов, больных муковисцидозом, и их законных представителей, узнав о том, что эффективный препарат «Трикафта» хотят заменить на дженерик «Трилекса», безопасность применения которого не доказана, подписали коллективный отказ от применения этого препарата. Это более 1000 подписей со всей России. Свою позицию мотивировали тем, что им не были предоставлены полные и всесторонние сведения об эффективности, безопасности и эквивалентности терапевтического эффекта лекарственного препарата, а также его взаимозаменяемости с оригинальным лекарственным препаратом. Никто не хочет рисковать хрупким здоровьем.

Почему при закупке препарата выбор пал на «Трилексу»?

Закупка производится по международному непатентованному наименованию в рамках 44-ФЗ. Основной критерий – это цена. Этим и пользуются компании - производители дженериков. Используя, как правило, более дешёвое сырье, компании могут предложить более низкую цену. Компоненты препарата «Трикафта», по данным ГРЛС (государственный реестр лекарственных средств), производятся в Испании, Ирландии, Португалии, и только один - в Китае. А фармацевтические субстанции «Трилексы» - преимущественно в Китае и Индии. Сроки годности фармацевтических субстанций обоих препаратов различаются. У аргентинского дженерика он гораздо меньше.

Несмотря на сложившуюся ситуацию, пациенты надеются, что все, кто принимает решение по данному вопросу, будут опираться не на стоимость препаратов, а на  их эффективность.

Позицию разделяет и главный внештатный детский пульмонолог Оренбургской области Елена Карпова:

«Трилекса» – генноинженерный препарат, опыт применения которого как в России, так и за рубежом, минимальный. Катамнестические данные применения данного препарата также отсутствуют. Всё это вызывает опасения наших пациентов с тяжелым течением муковисцидоза, достигших стабилизации состояния на фоне включения в стандартную многокомпонентную терапию таргетного препарата «Трикафта». У всех пациентов, получающих данный препарат, отмечена достоверная положительная динамика – улучшение нутритивного статуса, функций внешнего дыхания, отсутствие обострений и значимое сокращение потребности в госпитализации в круглосуточный стационар. Максимальный опыт наблюдения за пациентами в Оренбургской области с муковисцидозом, получающими «Трикафту» составляет 2 года и 10 месяцев. Ни у одного из них не зарегистрированы нежелательные явления.

Консилиум врачей детской городской клинической больницы Оренбурга пришёл к выводу, что пациенты с муковисцидозом по жизненным показаниям имеют право получать принимаемый ранее препарат. Отсутствие адекватной терапии может привести к сокращению продолжительности жизни пациентов. Врачи ДГКБ просят минздрав Оренбургской области посодействовать созданию регионального мобилизационного фонда лекарственного препарата «Трикафта» и довести до сведения лиц, принимающих решение, о необходимости продолжения закупки препарата «Трикафта».

В областном министерстве здравоохранения родителю девочки-подростка сообщили, что решение о назначении препарата по индивидуальным показаниям, в том числе по торговому наименованию, принимается врачебной комиссией медицинской организации, где наблюдается пациент. Механизм таков – медицинские организации направляют сообщения в Федеральную службу по надзору в сфере здравоохранения о выявленных случаях побочных действиях, не указанных в инструкции по применению препарата, серьезных нежелательных реакций, что может послужить основанием для назначения лекарственных препаратов по торговым наименованиям.

Родители больных деток расценивают замену на другой препарат как испытание нового лекарственного средства и не намерены позволять "проводить эксперименты" над родными.

У нас есть все возможности, чтобы продолжать применять проверенный годами препарат, мы предлагали разные механизмы действий. Применение «Трикафты» законно, так зачем что-то менять? На ум приходят только подозрения о лоббировании чьих-то интересов, - предполагает отец ребенка.

- «Препараты «Трикафта» и «Трилекса» имеют одинаковые действующие вещества и их дозировку, в официальной инструкции по применению – одинаковые показания и противопоказания, - сообщает минздрав Оренбуржья.

Никто из врачей не сможет сейчас дать гарантий того, что у детей с муковисцидозом не будет никаких побочных эффектов, а если они и будут, то мы опасаемся, что они могут быть списаны не на действие препарата, а на особенности течения самого заболевания, - говорят родители.

Без обоих препаратов

После того, как был определён победитель аукционов, и получено право по поставке «Трилексы», производитель «Трикафты» обратился в суд с иском к фармкомпании «МИК», производящей «Трилексу». Жалоба заключается в нарушении компанией «МИК» порядка получения принудительной лицензии на патенты. Компания получила принудительные лицензии  на 10 патентов  из 12, исключительные права на которые принадлежит компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated. «МИК» не получил две принудительные лицензии по двум патентам, что сочли нарушением. Кроме этого, владельцем регистрационного удостоверения в отношении лекарственного препарата «Трилекса», согласно сведениям из государственного реестра лекарственных средств, является не ООО «МИК», а Лаборатория Тютор С.А.С.И.Ф.И.А и принудительная лицензия на ряд патентов выдавалась ООО «МИГ», а не данной организации.

Сейчас идут суды по патентному праву, Vertex подало иски к Минздраву РФ, ООО «МИК» и дочерней компании «Ирвин». Судебные заседания назначены на конец января.

Дети остались без обоих препаратов и запасы скоро иссякнут у большинства! Мы просим Минздрав и другие компетентные органы сделать всё, чтобы дети хотя бы на время судебных тяжб были обеспечены препаратом «Трикафта»! Необходимо разбираться с поставками препарата в дальнейшем, чтобы наши дети получали то, что приносит им пользу! Жалобы были поданы пациентами из разных регионов в различные инстанции: прокуратуру, администрацию Президента РФ, уполномоченным по правам ребенка, депутатам, уполномоченным по правам человека, Следственный Комитет», - обращаются к общественности  и ведомствам больные муковисцидозом со всей России и их законные представители, в том числе и из Оренбургской области.

Активность региональных минздравов – ключевой момент. Так, к примеру, Челябинская область уже приняла решение продолжить закупать «Трикафту» для своих пациентов на ближайшее время, чтобы не было разрыва приема препарата, пока проблема решается на федеральном уровне.

Услышат ли детей и их родителей в Оренбургской области?