Российские ученые создали первый в мире препарат для лечения редкой болезни

Ученые из Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ) разработали первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши. Это редкое заболевание, которое поражает людей старше 35 лет и обусловлено оно отсутствием в организме белка, ответственного за целостность мышечных клеток.

Препарат был успешно протестирован на предклинических этапах разработки. В настоящее время готовится регистрационное досье для медицинского применения препарата, и в этом году планируется подача заявления на проведение клинических испытаний на пациентах.

Препарат разрабатывается совместно с компанией «Артген Биотех» и основан на методах доставки гена, который кодирует отсутствующий белок, в мышечные клетки. Обе формы препарата прошли тщательные исследования по эффективности и безопасности.