В клиническом исследовании III фазы CARDIO-TTRansform с участием взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-КМП) получены новые данные при применении эплонтерсена
В клиническом исследовании III фазы CARDIO-TTRansform1 не была достигнута первичная конечная точка эффективности — комбинация сердечно-сосудистой смертности и общего числа повторных сердечно-сосудистых клинических событий у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-КМП) при применении препарата компаний AstraZeneca и Ionis эплонтерсена в сочетании со стандартной терапией по сравнению с плацебо в течение 140 недель. Эплонтерсен характеризовался хорошей переносимостью, а профиль его безопасности соответствовал результатам предыдущих исследований2.
В современной популяции пациентов с ATTR-КМП, большинство из которых принимает стабилизатор транстиретина3,4, добавление эплонтерсена к стандартной терапии не привело к статистически значимому улучшению комбинированной конечной точки — сердечно-сосудистой смертности и общему числу повторных сердечно-сосудистых клинических событий. Согласно предусмотренному протоколом анализу в подгруппе пациентов, получавших монотерапию эплонтерсеном, наблюдалось номинально значимое снижение частоты событий комбинированной первичной конечной точки (сердечно-сосудистой смертности и рецидива сердечно-сосудистых осложнений) по сравнению с плацебо. У пациентов, получавших терапию стабилизатором транстиретина на момент начала исследования, эффект от применения эплонтерсена не наблюдался.
Исполнительный вице-президент подразделения исследований и разработок биологических лекарственных препаратов Шэрон Барр (Sharon Barr) отметила: «Исследование CARDIO-TTRansform было разработано, чтобы определить влияние эплонтерсена, сайленсера гена транстиретина, применяемого в дополнение к стандартной терапии, на снижение числа повторных сердечно-сосудистых клинических событий и смертности от них. Хотя в исследовании не была достигнута первичная конечная точка, мы считаем, что результаты исследования способствуют более глубокому научному пониманию подходов к лечению сотен тысяч пациентов по всему миру, страдающих этим прогрессирующим и зачастую смертельным заболеванием».
CARDIO-TTRansform — многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы1 по оценке безопасности и эффективности применения эплонтерсена у пациентов с ATTR-КМП, получающих доступную стандартную терапию, по сравнению с плацебо: 57% пациентов в каждой группе получали стабилизатор транстиретина на момент начала исследования и еще 24% пациентов в каждой группе начали получать стабилизатор в ходе исследования3.
Компании AstraZeneca и Ionis проведут детальный анализ всех полученных данных, чтобы в полной мере оценить результаты исследования, и представят их научному сообществу на конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) в августе 2026 года.