Девочка со СМА из Бурятии получила нужное лекарство после отказа от Минздрава
«Адиса получила генную терапию препаратом ZOLGENSMA», — сообщили родители в инстаграме.
Лекарство помог купить основанный в Костроме фонд «География добра». В апреле консилиум «МНИЦ здоровья детей» Минздрава России отказал девочке в препарате «Золгенсма».
Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.Золгенсма — самый дорогой препарат в мире. Его стоимость доходит до 165 млн рублей. Препарат способен убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Этот препарат гораздо эффективней, чем «Спинраза», для детей с первым типом болезни возрастом от одного до четырех месяцев. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки, а некоторые даже — самостоятельно передвигаться.
Ранее полуторагодовалый барнаулец и 11-месячный кузбассовец со спинальной мышечной атрофией (СМА) выиграли золгенсма в лотерею. Компания-производитель Novartis каждые год разыгрывает 100 ампул препарата по всему миру, писала Тайга.инфо. Осенью 2020 года золгенсма получила десятимесячная София Дарбинян из Новосибирска.
А вот годовалый Вениамин Ворончихин со СМА из Красноярского края так и не дождался укола.
Читайте также: «„Хотели стол накрыть на день рождения, в итоге — похороны“: почему в Красноярском крае умирают дети со СМА»