1. В законы добавлено европейское определение препарата от редкого заболевания
С 1999 года в Европе существует единое определение лекарства от редких заболеваний. Это регулируется европейским законодательством 141/1999 о лекарствах от редких заболеваний.
Благодаря этому закону началась поддержка исследований и разработок лекарств от редких заболеваний. Однако такое определение до сих пор отсутствует в словацких законах.
То же самое было и с лекарствами от редких заболеваний. Более половины из них недоступны для словацких пациентов.
Только в прошлом году, благодаря поправке к Закону 363/2011 Z.¤z. об объеме и условиях возмещения расходов на лекарства, изделия медицинского назначения и диетическое питание на основе государственного медицинского страхования в словацкие законы было включено европейское определение лекарства от редких заболеваний.
Введение европейского определения лекарства от редких заболеваний в словацкое законодательство унифицировало взгляд на лекарства от редких заболеваний, что является основой для четкого определения ввоза лекарств от редких заболеваний в Словакию.
2. В Словакии растет количество лекарств от редких заболеваний
Согласно последним исследованиям, более половины имеющихся в Европе лекарств от редких заболеваний отсутствуют в Словакии.
В августе прошлого года вступила в силу поправка к Закону 363/2011 Z.¤z. об объеме и условиях возмещения стоимости лекарственных средств, изделий медицинского назначения и диетического питания на основе общественного медицинского страхования.
В прошлом году на словацкий рынок поступило четыре новых препарата. Пока в этом году это был один препарат. В настоящее время еще девять новых лекарств проходят оценку в соответствии с рассматриваемой поправкой.
3. Лекарственные средства для пациентов с болезнью черной кости.
Интересно, что алкаптонурия, известная как болезнь черной кости, чаще всего встречается в Словакии из всех народов мира.
В Словакии с этим диагнозом рождается один из 19 000 новорожденных, тогда как в мире – примерно один из 250 000 новорожденных.
Именно поэтому наша страна была одним из основных игроков в клинических испытаниях эффективности старого лекарства нитизинона на прогрессирование этого наследственного заболевания.
Серия исследований проводилась в период с 2012 по 2018 год консорциумом DevelopAKUre. Клинические испытания прошли для участников исследования на удивление хорошо.
Они показали, что нитизинон является эффективным и безопасным средством лечения пациентов с алкаптонурией. В результате нитизинон был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (2020 г.).
Но платное лечение было доступно словацким пациентам только в августе 2022 года. Они были одними из последних, кто получил его в Союзе.
Сессия «Все о здоровье»
4. Скрининг двух новых редких заболеваний
В прошлом году в Словакии прошло пилотное исследование по скринингу новорожденных на два серьезных, но излечимых заболевания: спинальную мышечную атрофию и тяжелые иммунодефициты.
Исследователи исследовали образцы засохших капель крови 17 000 новорожденных, выявив два случая тяжелого иммунодефицита.
Результат? Ранняя диагностика сразу после рождения означает, что врачи могут сразу начать лечение младенцев. На практике это означает повышение качества жизни и шанс дожить до взрослой жизни.
5. Центры лечения взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией
Хорошей новостью является то, что университетские больницы в Братиславе, Банска-Бистрице и Кошице открыли специализированные клиники для взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией, нуждающихся в лечении.
Пациентам помогает Словацкий альянс редких заболеваний
«Мы являемся одним из 40 национальных альянсов в Европе. Наша задача – прежде всего соединить. В области редких заболеваний есть много возможностей для каждого, кто хочет помочь доброму делу. Мы убеждены, что единственное, что действительно поможет – это системный подход, для которого нужны образованные люди. Крайне важно создать систему здравоохранения, социальной защиты и труда, образования так, чтобы никто не был забыт», — говорит эксперт-гарант Словацкого альянса редких заболеваний, фармацевтический доктор. Татьяна Фолтанова, доктор философии, фармацевтический факультет Карлова университета в Братиславе.