Благодаря редактированию генов ВИЧ может уйти в прошлое

Используя технологию редактирования генов, в организме можно вызвать мутацию, которая элиминирует ВИЧ. Редактирование генов потенциально может заменить антиретровирусное лечение, которое имеет множество побочных эффектов.

CRISPR — это технология редактирования генов, впервые использованная против агрессивного ВИЧ в 2017 году. Сочетание CRISPR с трансплантацией стволовых клеток показало многообещающие результаты в борьбе с ВИЧ. Причина этого кроется в самих стволовых клетках — у донора была мутация гена, названная учеными CCR5. Было замечено, что рожденные с такой инфекцией имеют иммунитет к ВИЧ. В случае 2017 года CRISPR использовался для изменения генного состава клеток, уже содержащих CCR5.

Данные лечения показали, что ВИЧ не может быть полностью выведен из организма из-за того, что только от 5% до 8% клеток костного мозга реципиента трансплантата содержат CCR5.
По этой причине в настоящее время разрабатывается препарат, использующий технологию редактирования генов стволовых клеток для добавления CCR5. Таким образом, любой может стать носителем мутации и получить иммунитет к ВИЧ без необходимости трансплантации стволовых клеток от другого донора.

Разработанный метод CRISPR направлен на полную элиминацию ВИЧ после всего лишь одной внутривенной инфузии. Он непосредственно осуществляет редактирование генов в клетках ВИЧ, и помимо CCR5 доставляются еще две мутации, направленные на полное уничтожение вируса в организме.

Вирус ВИЧ оказался значительно трудным поддается лечению из-за его высокой адаптивности. У него развивается устойчивость ко всем методам лечения, которые пытались его вылечить путем изменения генетической структуры. В ВОЗ заявляют, что все антиретровирусные препараты, используемые против ВИЧ, в будущем могут стать бесполезными, поскольку вирус способен мутировать таким образом, что становится устойчивым к ним. Помимо технологий редактирования генов, таких как CRISPR, также исследуется потенциал иммунотерапии в лечении ВИЧ.

По данным ВОЗ, в 2022 году от вируса ВИЧ пострадало около 39 миллионов человек.

Использованная литература:
Excision BioTherapeutics (20 июля 2023 г.) Excision BioTherapeutics получает ускоренный режим FDA для EBT-101, первого в своем классе кандидата на генную терапию на основе CRISPR для функционального лечения ВИЧ-1. Получено 31 октября 2023 г., https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/07/20/2708048/0/en/Excision-BioTherapeutics-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-. EBT-101-первая в своем классе генная терапия на основе CRISPR-кандидат на функциональное излечение-ВИЧ-1.html