Врачи в Англии вылечили у девочки редкую форму слепоты, вызванной мутацией гена
В Англии врачи с помощью генной терапии вылечили у шестилетней девочки редкую форму слепоты, пишет Good News Network.
Шестилетняя Саффи Сэндфорд из Стивениджа получила возможность видеть днем и в сумерках благодаря инновационной генной терапии. Девочка страдала от редкой формы врожденной слепоты, вызванной мутацией в гене RPE65.
Заболевание проявляется с рождения: дети не видят при слабом освещении и испытывают трудности днем. Со временем патология прогрессирует, к раннему взрослому возрасту приводя к полной слепоте. Диагноз Саффи поставили рано, благодаря чему она успела попасть под программу лечения в детской больнице в Лондоне.
Медики применили препарат Luxturna — одноразовую терапию, которая доставляет здоровую копию гена RPE65 непосредственно в оба глаза. Первую инъекцию девочка получила в апреле 2025 года, вторую — в сентябре того же года.
"Это изменило нашу жизнь, словно кто-то взмахнул волшебной палочкой и вернул ей зрение в темноте. Теперь мы можем водить ее в рестораны вечером и ходить за сладостями — раньше это было невозможно", - прокомментировала мать девочки.