Болезнь Альцгеймера, диабет и рак смогут лечить с помощью редактирования ДНК

Ученые уже могут редактировать гены прямо в теле человека.

Невероятные шаги в борьбе с генетическими заболеваниями делает технология редактирования ДНК (молекула, хранящая генетическую информацию), во многом благодаря интеграции биоинформатики с генной инженерией. О том, какого уровня развития достигли современные технологии редактирования генома, рассказала "Газете.Ru" ведущий специалист по анализу данных и биоинформатике Мария Дьякова.В 70-х годах начали развиваться технологии редактирования ДНК, когда открыли рекомбинантную ДНК, также известную как генная инженерия. Тогда геном еще не умели точно редактировать, но научились переносить куски ДНК из одного организма в другой. Данный процесс позволил создавать организмы с новыми свойствами, например, бактерии, производящие человеческий инсулин. Позже редактирование иммунных клеток у пациентов с ВИЧ стало одним из главных достижений этих технологий, что сделало их устойчивыми к вирусу.Эксперт объяснила, что биоинформатика - область науки, использующая компьютерные технологии и математические методы для анализа биологических данных. В изучении генетической информации она играет ключевую роль, позволяя ученым точно и быстро находить важные гены, прогнозировать их функции, внутри клеток моделировать процессы и разрабатывать новые методы лечения генетических заболеваний. Благодаря биоинформатике ученые смогли проводить сложные исследования, такие как анализ ДНК и редактирование генов, что существенно ускоряет прогресс в биотехнологиях и медицине.Эксперт назвала несколько функций биоинформатики. Анализ ДНК: биоинформатика помогает расшифровать и понять длинные цепочки ДНК, чтобы найти ответственные за болезни гены. Предсказание результатов: она предсказывает, как изменения в генах могут повлиять на организм, что позволяет выбрать лучшее лечение. Поиск лекарств: используется биоинформатика для поиска новых лекарств и методов лечения, анализируя большие объемы данных. Хранение данных: она позволяет быстро находить и безопасно хранить огромные массивы генетической информации. Моделирование: биоинформатика дает возможность ученым моделировать эксперименты на компьютере, что экономит ресурсы и время.Для точного редактирования ДНК применяют CRISPR-Cas9, с помощью которого можно удалять, добавлять или изменять участки генома. Данная технология применяется для исправления генетических ошибок, что может помочь в лечении многих заболеваний.Метод редактирования отдельных оснований позволяет заменить одну или несколько "букв" в ДНК, что позволяет исправить точечные мутации, вызывающие болезни. Данный подход снижает риск побочных эффектов, а также делает лечение более безопасным.Также ученые научились изменять не только саму ДНК, но и ее "упаковку" - эпигеном, что открывает новые возможности для лечения сложных генетических заболеваний, на которые не действуют обычные методы.Генная терапия с вирусными векторами: для доставки инструментов для редактирования генов в нужные клетки используются вирусы. Данный метод позволяет лечить болезни, которые считались раньше неизлечимыми, доставляя прямо в нужные ткани исправленные гены.Кроме этого, ученые могут уже редактировать гены прямо в теле человека, что позволяет корректировать генетические проблемы и регулировать работу множества генов. Это открывает новые горизонты в лечении сложных заболеваний.По словам эксперта, есть болезни, излечить которые можно будет при помощи коррекции ДНК и биоинформатики. Например, болезнь Альцгеймера. Это нейродегенеративное заболевание, приводящее к утрате памяти и когнитивных функций. С помощью генетической коррекции в будущем можно будет замедлить или предотвратить развитие болезни, исправляя гены, связанные с накоплением в мозге вредных белков.Также, хотя уже есть генетические подходы к лечению некоторых видов рака, ученые смогут в будущем использовать генную инженерию для более точного нацеливания на раковые клетки и уничтожения их без повреждения здоровых тканей. Это может существенно повысить эффективность лечения и снизить побочные эффекты.Диабет 1 типа - аутоиммунное заболевание, когда иммунная система разрушает клетки, вырабатывающие инсулин. Генетическая коррекция может в будущем помочь восстановить эти клетки или защитить их от атаки иммунной системы, что даст возможность контролировать уровень сахара в крови без постоянных инъекций инсулина.Генетическая терапия может также помочь лечить наследственные заболевания сердца, такие как гипертрофическая кардиомиопатия. Можно будет предотвратить развитие опасных для жизни состояний, корректируя мутации в генах, которые вызывают утолщение сердечной мышцы.Возможно будет в будущем использовать генную инженерию для коррекции генетических факторов, связанных с такими заболеваниями, как депрессия или шизофрения. Это может помочь снизить риск развития таких расстройств или улучшить их лечение.Фото ТЕЛЕПОРТ.РФ