Первый биоаналог. Врачам и пациентам представлен российский нусинерсен
В научно-исследовательском центре во Владимирской области состоялся круглый стол, посвященный регистрации первого синтезированного в России антисмыслового олигонуклеотида для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — аналога препарата с МНН нусинерсен. В совещании приняли участие ведущие специалисты, занимающиеся лечением СМА, а также представители пациентских организаций и компании-производителя.
15 апреля 2024 года было получено регистрационное удостоверение Министерства здравоохранения Российской Федерации на препарат Лантесенс (МНН — нусинерсен) для лечения всех типов проксимальной СМА независимо от возраста пациентов. В настоящее время нусинерсен является одним из трех препаратов для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии, зарегистрированных в мире. Нусинерсен увеличивает выработку белка выживаемости мотонейронов, препятствуя прогрессированию заболевания и способствуя стабилизации состояния и/или улучшению двигательной функции. Для пациентов это жизненно необходимый препарат.
Первый в мире биоаналог оригинального нусинерсена
Международный биотехнологический центр, расположенный в поселке Вольгинский Владимирской области, посетила команда врачей Научного центра неврологии во главе с академиком РАН, заместителем директора по научной работе ФГБНУ «Научный центр неврологии» Сергеем Иллариошкиным, представительная делегация из НИКИ педиатрии им. академика Ю. Е. Вельтищева, врачи и специалисты по наследственным заболеваниям Российской детской клинической больницы, учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Представители компании-производителя ответили на самые животрепещущие и важные вопросы специалистов об этапах разработки, регистрации, эффективности, безопасности, а также производстве препарата. Кроме того, участники обсудили старт наблюдательной программы по применению препарата у пациентов со СМА. Встреча прошла в максимально открытой и доверительной обстановке.
«Сопоставимость физико-химических и биологических свойств активной фармацевтической субстанции препарата и референтного лекарственного препарата была подтверждена с использованием современных физико-химических методов, оценивающих молекулярную массу, нуклеотидную последовательность, вязкость и ряд других необходимых показателей. Представленная программа исследований была признана достаточной и убедительной для оценки эквивалентности воспроизведенного препарата референтному препарату заключением Научного центра экспертизы средств медицинского применения Минздрава России», — рассказал директор департамента регуляторных отношений АО «ГЕНЕРИУМ» Андрей Кречетов.
«Создание препарата — это впечатляющая история успеха, достигнутого российской компанией в достаточно короткий срок, тем более если иметь в виду, что речь идет о сложном, высокотехнологичном продукте. Доказательства сопоставимости препарата с оригинальным нусинерсеном, продемонстрированные представителями компании, весьма убедительны. Наша задача теперь состоит в организации и проведении качественного наблюдательного клинического исследования препарата у российских пациентов с различными типами СМА. Можно с большой вероятностью говорить о том, что появление Лантесенса вызовет большой интерес и у наших зарубежных коллег, поскольку это первый в мире биоаналог оригинального нусинерсена. Дальнейшая клиническая практика поможет четче определить детальный алгоритм применения препарата, который, безусловно, должен занять свое достойное место в ряду других современных препаратов для лечения СМА», — отметил заместитель директора по научной работе ФГБНУ «Научный центр неврологии», директор института мозга ФГБНУ «Научный центр неврологии» Сергей Иллариошкин.
«Новость о регистрации российского нусинерсена вызвала ожидаемый резонанс в пациентском сообществе, прежде всего в связи с дефицитом информации о разработке. Эту встречу мы видим как первый шаг со стороны компании в сторону диалога с пациентским сообществом. Для нас крайне важно, чтобы у каждого пациента со СМА был доступ к наилучшим методам лечения и помощи, а любой лекарственный препарат, применяемый для лечения СМА отвечал требованиям безопасности и был эффективным. Российский нусинерсен стал первым препаратом аналогом Спинразы в мире, и для нас очень важно быть уверенными в том, что условия его производства соответствуют мировым стандартам. Благодарю компанию за открытость к диалогу и организацию посещения площадки производства лекарственного препарата и возможность своими глазами увидеть, где и в каких условиях он изготавливается, а также пообщаться и задать вопросы в отношении качества и исследований эквивалентности в отношении оригинального препарата. Мы очень надеемся, что в ближайшее время также состоится аналогичная встреча для пациентского сообщества», — сказала учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
После совещания делегаты посетили R&D-центр компании, где познакомились с возможностями научно-исследовательского института, а также производственную площадку, где организован полный цикл производства нусинерсена, включая синтез субстанции.