FDA одобрило генетическую терапию гемофилии B

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генную терапию гемофилии В — наследственного нарушения свертываемости крови, связанного с дефицитом фактора IX. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Препарат фиданакоген элапарвовек (торговое название Beqvez) представляет собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями, а также не имеют нейтрализующих антител к серотипу AAV Rh74var.