Ученые впервые вылечили врожденную глухоту генной терапией

Врожденная глухота у детей, связанная с дисфункцией белка отоферлина, поддается лечению с помощью генной терапии, выяснили ученые.

Об успешной работе в этом направлении сообщила американская компания Regeneron, в составе которой работали представители Великобритании, Испании и США. Кроме того, китайские исследователи представили результаты своих клинических испытаний на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Брюсселе, пишет издание MIT Technology Review.

Отмечается, что в 70% врожденных и в 25% развившихся у взрослых случаев глухота вызвана генетическими причинами. Среди детей, родившихся глухими, 1-3% процента имеют дефект гена отоферлина — белка, который принимает участие в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы. Это заболевание классифицировано как аутосомно-рецессивная несиндромальная глухота девятого типа (DFNB9).

Подразделение Decibel Therapeutics а компании Regeneron разработало геннотерапевтический препарат DB-OTO. В рамках клинических испытаний первой-второй фазы этот препарат начали вводить внутрь слуховой улитки детям до 18 лет из Великобритании, Испании и США, страдающим DFNB9. Согласно предварительным данным, один из пациентов в возрасте до двух лет спустя шесть недель после введения DB-OTO начал реагировать на звуковые стимулы, это было зарегистрировано по акустическим стволовым вызванным потенциалам и тональной аудиометрией.

Препарат AAV1-hOTOF, который разработали сотрудники Фуданьского университета, ввели десяти китайским детям с DFNB9. Ученые представители результаты, полученные у пяти из этих детей в возрасте до шести лет. У одного из них слух не восстановился, еще четыре маленьких пациента, которые до лечения не слышали ничего тише 95 децибел, через несколько недель лечения препаратом начали хорошо слышать на уровне 50–55 децибел, что соответствует 60–65 процентам нормального слуха и позволяет слышать обычный разговор.

Ранее врач-оториноларинголог Мария Лалаянц рассказала, какие причины могут привести к тугоухости ребенка, есть ли методы профилактики и как это состояние лечится.

Напомним также, по словам сурдолога Андрея Ермилова, негативное влияние на слух оказывают громкий шум, инфекционные заболевания и травмы. Если человек заметил у себя проблемы со слухом, то ему следует сразу же обратиться к врачу, иначе можно упустить время, посоветовал он.